醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南：定八大目標(biāo) 指明藥物重點(diǎn)開發(fā)方向
發(fā)布時(shí)間：2016-11-08 來源：佚名
11月7日，工信部、國(guó)家發(fā)改委、科學(xué)技術(shù)部、商務(wù)部、國(guó)家衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會(huì)與國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局6部門聯(lián)合發(fā)布《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》（下稱《規(guī)劃指南》）。
《規(guī)劃指南》主要從8個(gè)方面為“十三五”期間醫(yī)藥工業(yè)的發(fā)展設(shè)定目標(biāo)：
1---行業(yè)規(guī)模
主營(yíng)業(yè)務(wù)收入保持中高速增長(zhǎng)，年均增速高于10%，占工業(yè)經(jīng)濟(jì)的比重顯著提高。
2---技術(shù)創(chuàng)新
企業(yè)研發(fā)投入持續(xù)增加，到2020年，全行業(yè)規(guī)模以上企業(yè)研發(fā)投入強(qiáng)度達(dá)到2%以上。創(chuàng)新質(zhì)量明顯提高，新藥注冊(cè)占藥品注冊(cè)比重加大，一批高質(zhì)量創(chuàng)新成果實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，新藥國(guó)際注冊(cè)取得突破。
3---產(chǎn)品質(zhì)量
藥品、醫(yī)療器械質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)提高，各環(huán)節(jié)質(zhì)量管理規(guī)范有效實(shí)施，產(chǎn)品質(zhì)量安全保障加強(qiáng)?；就瓿苫舅幬锟诜腆w制劑仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)。通過國(guó)際先進(jìn)水平GMP認(rèn)證的制劑企業(yè)達(dá)到100家以上。
4---綠色發(fā)展
與2015年相比，2020年規(guī)模以上企業(yè)單位工業(yè)增加值能耗下降18%，單位工業(yè)增加值二氧化碳排放量下降22%，單位工業(yè)增加值用水量下降23%，揮發(fā)性有機(jī)物（VOCs）排放量下降10%以上，化學(xué)原料藥綠色生產(chǎn)水平明顯提高。
5---智能制造
到2020年，醫(yī)藥生產(chǎn)過程自動(dòng)化、信息化水平顯著提升，大型企業(yè)關(guān)鍵工藝過程基本實(shí)現(xiàn)自動(dòng)化，制造執(zhí)行系統(tǒng)（MES）使用率達(dá)到30%以上，建成一批智能制造示范車間。
6---供應(yīng)保障
國(guó)家基本藥物、常用低價(jià)藥供應(yīng)保障能力加強(qiáng)，臨床用藥短缺情況明顯改善，臨床急需的專利到期藥物基本實(shí)現(xiàn)仿制上市，國(guó)家醫(yī)藥儲(chǔ)備體系進(jìn)一步完善，應(yīng)對(duì)突發(fā)公共衛(wèi)生事件的應(yīng)急研發(fā)和應(yīng)急生產(chǎn)能力顯著增強(qiáng)。
7---組織結(jié)構(gòu)
行業(yè)重組整合加快，集中度不斷提高，到2020年，前100位企業(yè)主營(yíng)業(yè)務(wù)收入所占比重提高10個(gè)百分點(diǎn)，大型企業(yè)對(duì)行業(yè)發(fā)展引領(lǐng)作用進(jìn)一步加強(qiáng)。
8---國(guó)際化
醫(yī)藥出口穩(wěn)定增長(zhǎng)，出口交貨值占銷售收入的比重力爭(zhēng)達(dá)到10%。出口結(jié)構(gòu)顯著改善，制劑和醫(yī)療設(shè)備出口比重提高。境外投資規(guī)模擴(kuò)大，國(guó)際技術(shù)合作深化，國(guó)際化發(fā)展能力大幅提升。
在主要任務(wù)上，《規(guī)劃指南》也從增強(qiáng)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力、提高質(zhì)量安全水平、提升供應(yīng)保障能力、推動(dòng)綠色改造升級(jí)、推進(jìn)兩化深度融合與優(yōu)化產(chǎn)業(yè)組織結(jié)構(gòu)等方面提出了具體計(jì)劃。
創(chuàng)新能力提升工程
1.醫(yī)藥制造業(yè)創(chuàng)新中心建設(shè)。建設(shè)藥品、醫(yī)療器械制造業(yè)創(chuàng)新中心，整合政府和社會(huì)投入、科研院所和企業(yè)研發(fā)力量、醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床研究資源、企業(yè)產(chǎn)業(yè)化能力等各方面資源，圍繞產(chǎn)業(yè)發(fā)展共性關(guān)鍵技術(shù)問題開展合作，實(shí)現(xiàn)10-15項(xiàng)重點(diǎn)技術(shù)突破，提高全產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新能力，促進(jìn)創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展。
2.小微企業(yè)創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)服務(wù)平臺(tái)建設(shè)。支持建設(shè)創(chuàng)業(yè)孵化器、開放實(shí)驗(yàn)室、科技成果轉(zhuǎn)化中心等創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)服務(wù)平臺(tái)，支持小微企業(yè)創(chuàng)新活動(dòng)。
3.醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)投計(jì)劃。引導(dǎo)社會(huì)資本設(shè)立50個(gè)以上醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)投基金，總規(guī)模達(dá)到100億元以上，為醫(yī)藥技術(shù)創(chuàng)新項(xiàng)目提供投融資支持。
4.醫(yī)藥研發(fā)數(shù)據(jù)和公共資源平臺(tái)建設(shè)。支持建設(shè)和整合疾病臨床信息數(shù)據(jù)庫、生物樣本庫、化合物庫、中藥化學(xué)成分庫、藥物雜質(zhì)標(biāo)準(zhǔn)品庫、藥品包材添加劑數(shù)據(jù)庫，實(shí)現(xiàn)數(shù)據(jù)和資源開放共享，為全行業(yè)醫(yī)藥研發(fā)提供服務(wù)。
產(chǎn)品質(zhì)量升級(jí)工程
1.化學(xué)仿制藥質(zhì)量升級(jí)計(jì)劃。全面落實(shí)基本藥物口服固體制劑質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)任務(wù)，支持仿制藥大品種技術(shù)改造和質(zhì)量升級(jí)，支持新型藥用輔料開發(fā)應(yīng)用。
2.中藥材資源可持續(xù)利用計(jì)劃。開展全國(guó)中藥資源普查，建立中藥資源動(dòng)態(tài)監(jiān)測(cè)和技術(shù)服務(wù)網(wǎng)絡(luò)，建立中藥種質(zhì)資源保護(hù)體系，保護(hù)藥用種質(zhì)資源及生物多樣性，引導(dǎo)企業(yè)建設(shè)中藥材規(guī)范化種植養(yǎng)殖基地。
3.中藥質(zhì)量提升計(jì)劃。實(shí)施中藥振興發(fā)展工程，支持中藥飲片、中藥基本藥物、中藥注射劑等重點(diǎn)產(chǎn)品質(zhì)量提升；制定和提升中藥大品種的生產(chǎn)質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)和產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)，建設(shè)中藥材全過程追溯體系。
4.疫苗質(zhì)量提升計(jì)劃。以免疫規(guī)劃疫苗關(guān)鍵品種為主，開發(fā)多聯(lián)、多價(jià)疫苗，對(duì)現(xiàn)有疫苗進(jìn)行技術(shù)升級(jí)和生產(chǎn)工藝優(yōu)化，完善生產(chǎn)過程質(zhì)量關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)控制，健全流通冷鏈追溯體系，保障疫苗質(zhì)量安全。
5.醫(yī)療器械質(zhì)量提升計(jì)劃。推動(dòng)基礎(chǔ)性、通用性和高風(fēng)險(xiǎn)醫(yī)療器械質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)升級(jí)，支持醫(yī)療器械企業(yè)提高工藝技術(shù)水平，開展產(chǎn)品臨床質(zhì)量驗(yàn)證，提升穩(wěn)定性和可靠性。
藥品供應(yīng)保障工程
1.藥品生產(chǎn)供應(yīng)信息體系建設(shè)。推動(dòng)各部門間藥品生產(chǎn)統(tǒng)計(jì)、招標(biāo)采購、臨床用藥、醫(yī)保支付等信息系統(tǒng)互聯(lián)和共享，為保障藥品供應(yīng)提供支撐。建立藥品短缺預(yù)警系統(tǒng)，監(jiān)測(cè)重點(diǎn)品種生產(chǎn)供應(yīng)，預(yù)判藥品供應(yīng)短缺情況，及時(shí)發(fā)布預(yù)警信息。
2.小品種藥物集中生產(chǎn)基地建設(shè)。選擇綜合實(shí)力強(qiáng)、質(zhì)量管理水平高、小品種藥品批件集中的生產(chǎn)企業(yè)，在全國(guó)布局3-5個(gè)小品種藥品集中生產(chǎn)基地，提高一批小品種的供應(yīng)保障能力。
3.應(yīng)急藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化基地建設(shè)。針對(duì)新發(fā)突發(fā)傳染病，以及其他危及國(guó)家公共衛(wèi)生安全的應(yīng)急需求，依托有條件的企業(yè)及科研機(jī)構(gòu)，建設(shè)軍民結(jié)合的藥品、疫苗快速研發(fā)和生產(chǎn)基地，滿足疾病防控需要。
4.醫(yī)藥儲(chǔ)備信息系統(tǒng)建設(shè)。實(shí)現(xiàn)中央與地方醫(yī)藥儲(chǔ)備信息系統(tǒng)互聯(lián)互通，在線完成儲(chǔ)備信息監(jiān)測(cè)和數(shù)據(jù)查詢、儲(chǔ)備計(jì)劃下達(dá)、儲(chǔ)備品種實(shí)時(shí)調(diào)度，提升應(yīng)急響應(yīng)能力。
醫(yī)藥綠色發(fā)展工程
1.綠色生產(chǎn)技術(shù)開發(fā)應(yīng)用。以化學(xué)原料藥為重點(diǎn)，開發(fā)應(yīng)用有毒有害原料替代、生物合成和生物催化、無溶劑分離等清潔生產(chǎn)工藝，提高揮發(fā)性有機(jī)物無組織排放控制水平和發(fā)酵菌渣等三廢治理水平；推廣應(yīng)用中藥材生態(tài)生產(chǎn)技術(shù)，加強(qiáng)對(duì)生產(chǎn)投入品的管理，提高中藥材非藥用部位、中藥工業(yè)生產(chǎn)廢棄物的綜合利用水平。
2.綠色工廠示范項(xiàng)目建設(shè)。支持按照國(guó)際先進(jìn)標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)一批低能耗、低排放的綠色示范工廠，推動(dòng)企業(yè)開展清潔生產(chǎn)和節(jié)能減排技術(shù)改造。
3.化學(xué)原料藥綠色園區(qū)建設(shè)。選擇環(huán)境承載和環(huán)保治理能力強(qiáng)的適宜地區(qū)，建設(shè)3-5個(gè)化學(xué)原料藥循環(huán)經(jīng)濟(jì)園區(qū)，推動(dòng)原料藥生產(chǎn)集群發(fā)展。
醫(yī)藥智能制造工程
1.醫(yī)藥管理信息系統(tǒng)開發(fā)應(yīng)用。支持開發(fā)一批符合醫(yī)藥行業(yè)特點(diǎn)，應(yīng)用于研發(fā)、生產(chǎn)、質(zhì)量管理的管理信息系統(tǒng)，重點(diǎn)包括自動(dòng)化批控制技術(shù)、制造執(zhí)行系統(tǒng) （MES）、過程分析技術(shù)（PAT）、過程知識(shí)管理系統(tǒng)（PKS）等，以及圍繞關(guān)鍵工藝單元操作的具備分析、學(xué)習(xí)、決策、執(zhí)行能力的智能化管理系統(tǒng)。
2.藥品智能生產(chǎn)車間建設(shè)。支持建設(shè)20家以上原料藥、制劑智能生產(chǎn)示范車間，綜合應(yīng)用各種信息化技術(shù)、設(shè)備和管理系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)生產(chǎn)過程自動(dòng)化和智能化；支持建設(shè)5家以上應(yīng)用連續(xù)制造技術(shù)的藥品生產(chǎn)車間，探索藥品生產(chǎn)方式從間歇生產(chǎn)到連續(xù)生產(chǎn)的轉(zhuǎn)變。
3.醫(yī)療器械自動(dòng)化生產(chǎn)車間建設(shè)。支持建設(shè)10家以上針對(duì)醫(yī)療器械離散化制造特點(diǎn)的自動(dòng)化生產(chǎn)示范車間，改變多數(shù)醫(yī)療器械以人工組裝、人工測(cè)試為主的狀況，提高機(jī)械組裝水平，實(shí)現(xiàn)自動(dòng)化物料配送、質(zhì)量檢測(cè)和定制生產(chǎn)，系統(tǒng)提升醫(yī)療器械的穩(wěn)定性和可靠性。
國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力提升工程
1.制劑國(guó)際化戰(zhàn)略。支持建設(shè)一批高標(biāo)準(zhǔn)制劑生產(chǎn)基地，通過歐美GMP認(rèn)證。鼓勵(lì)開展新藥、化學(xué)仿制藥、中藥、生物類似藥國(guó)際注冊(cè)，實(shí)現(xiàn)3-5個(gè)新藥和200個(gè)以上化學(xué)仿制藥在發(fā)達(dá)國(guó)家市場(chǎng)上市。鼓勵(lì)企業(yè)提升國(guó)際市場(chǎng)運(yùn)營(yíng)能力，建立面向國(guó)際市場(chǎng)的銷售渠道，培育中國(guó)制造品牌。
2.境外生產(chǎn)基地建設(shè)。支持企業(yè)收購或投資建設(shè)境外化學(xué)原料藥、制劑、中藥材生產(chǎn)基地，促進(jìn)產(chǎn)能國(guó)際合作，充分利用境外環(huán)境資源，更好服務(wù)當(dāng)?shù)厥袌?chǎng)。
3.國(guó)際技術(shù)交流與合作。支持國(guó)際人才和技術(shù)交流，引進(jìn)和輸出先進(jìn)產(chǎn)品和技術(shù)，鼓勵(lì)國(guó)外企業(yè)在國(guó)內(nèi)設(shè)立研發(fā)、生產(chǎn)基地，開展新藥國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)。
針對(duì)重點(diǎn)領(lǐng)域的發(fā)展，《規(guī)劃指南》分別明確了生物藥、化學(xué)藥與中藥的開發(fā)方向。
一、生物藥
1.抗體藥物。重點(diǎn)開發(fā)針對(duì)腫瘤、免疫系統(tǒng)疾病、心血管疾病和感染性疾病的抗體藥物，如治療高膽固醇血癥的PCSK9抑制劑、腫瘤免疫治療藥物PD-1/ PD-L1、治療骨質(zhì)疏松的RANKL等臨床價(jià)值突出的新藥。加快抗體偶聯(lián)藥物、雙功能抗體、抗體融合蛋白等新型抗體的研發(fā)。推動(dòng)臨床需求量大的生物類似藥大品種產(chǎn)業(yè)化，重點(diǎn)是針對(duì)TNF-α、CD20、VEGF、Her2、EGFR 等靶點(diǎn)的產(chǎn)品，提高患者用藥可及性。
2.重組蛋白質(zhì)藥物。重點(diǎn)針對(duì)糖尿病、病毒感染、腫瘤等疾病，開發(fā)免疫原性低、穩(wěn)定性好、靶向性強(qiáng)、長(zhǎng)效、生物利用度高的新產(chǎn)品。根據(jù)我國(guó)糖尿病治療需求，提升長(zhǎng)效胰島素、預(yù)混胰島素產(chǎn)業(yè)化水平，加快開發(fā)胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）類似物等新品種。推動(dòng)具有重大需求的重組人白蛋白、基因重組凝血因子等產(chǎn)品的產(chǎn)業(yè)化。建立與國(guó)際接軌的質(zhì)量控制體系，積極開拓國(guó)際市場(chǎng)。
3.疫苗。重點(diǎn)開發(fā)針對(duì)高致病性流感、瘧疾、登革熱、結(jié)核、艾滋病、埃博拉、寨卡、中東呼吸綜合征等重大傳染病的疫苗，提高疫苗的應(yīng)急研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化能力。加快十三價(jià)肺炎結(jié)合疫苗、宮頸癌疫苗、呼吸道合胞病毒疫苗等臨床急需產(chǎn)品的開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化。發(fā)展針對(duì)腫瘤、免疫系統(tǒng)疾病、感染性疾病的治療性疫苗以及疫苗新型佐劑和新型細(xì)胞基質(zhì)。發(fā)展多聯(lián)多價(jià)疫苗、基因工程疫苗、病毒載體疫苗、核酸疫苗等新型疫苗，實(shí)現(xiàn)部分免疫規(guī)劃疫苗的升級(jí)換代。
4.核酸藥物和細(xì)胞治療產(chǎn)品。重點(diǎn)發(fā)展 RNA 干擾藥物、基因治療藥物以及干細(xì)胞和免疫細(xì)胞等細(xì)胞治療產(chǎn)品，包括CAR-T 等細(xì)胞治療產(chǎn)品。
5.產(chǎn)業(yè)化技術(shù)。重點(diǎn)發(fā)展大規(guī)模、高表達(dá)抗體生產(chǎn)技術(shù)，抗體偶聯(lián)藥物、雙功能抗體等新型抗體制備技術(shù)，重組蛋白質(zhì)長(zhǎng)效制劑技術(shù)，基于細(xì)胞基質(zhì)的大規(guī)模流感疫苗高產(chǎn)技術(shù)，細(xì)胞治療產(chǎn)品制備技術(shù)，重組人白蛋白的大規(guī)模表達(dá)和純化技術(shù)，極微量雜質(zhì)的分析檢測(cè)技術(shù)。針對(duì)重點(diǎn)發(fā)展產(chǎn)品，建立與國(guó)際先進(jìn)水平接軌的質(zhì)量控制技術(shù)。提高無血清無蛋白培養(yǎng)基、蛋白質(zhì)分離純化介質(zhì)、穩(wěn)定劑和保護(hù)劑等生產(chǎn)用重要原輔材料的生產(chǎn)水平。
二、化學(xué)藥
1.化學(xué)新藥。緊跟國(guó)際醫(yī)藥技術(shù)發(fā)展趨勢(shì)，開展重大疾病新藥的研發(fā)，重點(diǎn)發(fā)展針對(duì)惡性腫瘤、心腦血管疾病、糖尿病、精神性疾病、神經(jīng)退行性疾病、自身免疫性疾病、耐藥菌感染、病毒感染等疾病的創(chuàng)新藥物，特別是采用新靶點(diǎn)、新作用機(jī)制的新藥。根據(jù)疾病細(xì)分和精準(zhǔn)醫(yī)療的趨勢(shì)，發(fā)展針對(duì)我國(guó)特定疾病亞群的新藥、新復(fù)方制劑、診斷伴隨產(chǎn)品。
2.化學(xué)仿制藥。加快臨床急需、新專利到期藥物的仿制藥開發(fā)，提高患者用藥可及性。提高仿制藥質(zhì)量水平，重點(diǎn)結(jié)合仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)提高口服固體制劑生產(chǎn)技術(shù)和質(zhì)量控制水平。
3.高端制劑。重點(diǎn)發(fā)展脂質(zhì)體、脂微球、納米制劑等新型注射給藥系統(tǒng)，口服速釋、緩控釋、多顆粒系統(tǒng)等口服調(diào)釋給藥系統(tǒng)，經(jīng)皮和粘膜給藥系統(tǒng)，兒童等特殊人群適用劑型等，推動(dòng)高端制劑達(dá)到國(guó)際先進(jìn)質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)。
4.臨床短缺藥物。加強(qiáng)罕見病藥、兒童用藥等臨床短缺藥物開發(fā)，加快臨床必需但副作用較大藥物的換代產(chǎn)品開發(fā)。
5.產(chǎn)業(yè)化技術(shù)。重點(diǎn)開發(fā)應(yīng)用原料藥晶型控制、酶法合成、手性合成、微反應(yīng)連續(xù)合成、碳纖維吸附、分子蒸餾等新技術(shù)，發(fā)酵菌渣等固體廢物的無害化處理和資源化利用技術(shù)，提高原料藥清潔生產(chǎn)水平；發(fā)展高端制劑產(chǎn)業(yè)化技術(shù)，提高口服固體制劑工藝技術(shù)和質(zhì)量控制水平。
三、中藥
1.中成藥。針對(duì)心腦血管疾病、自身免疫性疾病、婦兒科疾病、消化科疾病等中醫(yī)優(yōu)勢(shì)病種，挖掘經(jīng)典名方，開發(fā)復(fù)方、有效部位及有效成分中藥新藥，加快推動(dòng)療效確切、臨床價(jià)值高的中藥創(chuàng)新藥的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。針對(duì)已上市品種，運(yùn)用現(xiàn)代科學(xué)技術(shù)深挖臨床價(jià)值，明確優(yōu)勢(shì)治療領(lǐng)域，開發(fā)新的適應(yīng)癥。開展藥品上市后療效、安全、制劑工藝和質(zhì)量控制再評(píng)價(jià)，實(shí)現(xiàn)新藥國(guó)際注冊(cè)的突破。
2.中藥材和中藥飲片。重點(diǎn)發(fā)展瀕危稀缺藥材人工繁育技術(shù)，推動(dòng)麝香、沉香、冬蟲夏草等產(chǎn)品野生變種植養(yǎng)殖；提升大宗道地藥材標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)和產(chǎn)地加工技術(shù)，從源頭提升中藥質(zhì)量水平。
3.民族藥。推進(jìn)民族藥種質(zhì)資源庫的建設(shè)，系統(tǒng)研究評(píng)價(jià)民族藥的安全性和有效性，完善民族藥的生產(chǎn)、加工、制劑等關(guān)鍵技術(shù)，提升產(chǎn)品質(zhì)量，培育特色品種。
4.產(chǎn)業(yè)化技術(shù)。重點(diǎn)發(fā)展中藥成分規(guī)模化高效分離與制備技術(shù)，符合中藥特點(diǎn)的緩控釋、經(jīng)皮和粘膜給藥、物理改性和掩味等新型制劑技術(shù)，提升生產(chǎn)過程質(zhì)量控制水平，提高檢驗(yàn)檢測(cè)技術(shù)與標(biāo)準(zhǔn)。
